新藥研發應從患者出發 阿爾茨海默病的精準治療時代

來源:第一財經 2021-08-19 08:34中投網 A-A+

   多年來,研究人員一直沒有停止對針對阿爾茨海默病的藥物研發,但收效甚微。近日,華山醫院神經內科郁金泰教授團隊改變了研究思路,從患者的臨床數據入手,綜合運用新型的多組學整合研究策略,并成功發掘出多個有望成為治療這種疾病藥物的新靶點。

  新藥研發應從患者出發

  第一財經從華山醫院了解到,上述最新研究成果已經發表在神經精神領域頂級期刊《分子精神病學》上。研究的主要發現包括ACE等7個基因可以在轉錄和表達水平上不同程度地調控老年癡呆的發生,其中存在因果關系,有望作為藥物治療新靶點。

  郁金泰對第一財經記者表示:“我們把患者的臨床數據作為研究的突破口,不僅從基因和疾病的發生因果關聯進行驗證,還結合了轉錄組學、蛋白組學等,對基因變異、轉錄和蛋白表達水平與老年癡呆發生的關系進行分析全面分析,這種研究策略能夠更加直接和快速地發現靶點。”

  他還介紹稱,研究借助一種名為“孟德爾隨機化分析方法”來判斷因果關系,在大腦和血清標本雙組織中,進行了系統的探索。

  阿爾茨海默病又稱作老年癡呆癥,是當今全球面對的嚴峻健康挑戰,迄今未有非常有效逆轉或治愈癡呆的有效策略。針對該疾病,傳統病理改變-Aβ的藥物研發進展不順,開發新的藥物治療靶點將解決巨大的未被滿足的醫療需求。

  郁金泰所在的華山醫院作為國家神經疾病醫學中心,目標是建設臨床研究型病房,通過建立臨床隊列,把全國的臨床資源轉化為臨床研究型的資源,做出更高質量的一流臨床研究成果。

  郁金泰對第一財經記者表示,由于阿爾茨海默病復雜的發病機制至今謎底未被揭開,給藥物的研發帶來了巨大的挑戰。

  “新藥研發應該從患者角度思考,科學地實現精準的個體化治療,通過在臨床早期引入如生物標志物在內的科學評價指標,更早更準地找到可能獲益的目標患者人群開展研究,使新藥更快獲得支持上市的數據,盡快上市,使更多患者更早獲益。”郁金泰對第一財經記者說道。

  阿爾茨海默病的精準治療時代

  全世界的科學家都在尋找哪些關鍵的分子蛋白基因在疾病中起到病因性的作用。郁金泰對第一財經記者表示:“阿爾茨海默病治療領域像腫瘤一樣,已經邁入了精準靶向治療的時代。這個時代將以生物標志物支持下的早期診斷和生物特異性療法為特色。”

  香港科技大學葉如玉教授領導的國際研究團隊近期也成功研發出一種新型全腦基因編輯技術,在小鼠模型中證明可以改善阿爾茨海默癥病的病理癥狀,有潛力發展成為該疾病的新型長效治療手段。

  中國罹患家族性阿爾茨海默病(FAD)的人口規模就超過50萬。FAD是一種遺傳性阿爾茨海默病,通常60歲之前發病。郁金泰對第一財經記者表示,FAD患者有明確的遺傳致病基因,可以通過基因檢測在臨床癥狀出現前就明確診斷。

  不過基因編輯技術目前在疾病治療方面仍然面臨挑戰。中科院生物與化學交叉研究中心一位從事神經退行性藥物研發的研究人員對第一財經記者表示:“基因編輯技術目前仍然缺乏有效的遞送工具,難以將藥物遞送到人體所需要的器官,比如大腦。”

  盡管挑戰重重,但科學家認為,只要找到科學研究的思路和方法,技術方面的問題都能迎刃而解。今年6月,美國食品藥品管理局(FDA)加速批準近20年來的首款阿爾茨海默病新藥物,引發行業巨大爭議。但研究人員認為,盡管該藥物的療效具有爭議,美國FDA的獲批預示著阿爾茨海默病治療領域新時代的到來,該舉措也將推動全球對阿爾茨海默藥物的研發進程。

  “中國正處于新藥研發最好的時期。”上述研究人員對第一財經記者說道,“國家新發布的政策將臨床需求作為新藥研發的導向,也就是從源頭上鼓勵支持新藥創新,這將會推動更多新靶點的發現,滿足更多未被滿足的臨床需求。”

  他同時指出,未來的藥物研發將要從疾病發病的生理機制入手,而不是簡單地對藥物的化學結構做些調整。“這就需要生物學和化學的交叉結合,從發病機制來證明藥物對于疾病治療的效果。”他對第一財經記者表示。

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